进行性肌营养不良的治疗方法

视频内容：

进行性肌营养不良特指Dystrophin基因突变引起的肌营养不良。目前，进行性肌营养不良有治疗的方法。当患者确诊之后，且的确是由于Dystrophin基因缺失导致的肌营养不良，建议首先尽早在孩子两岁时，开始进行激素治疗，但要注意激素的使用和规范化。所以，进行性营养不良应在神经科医生的指导下进行治疗。

第二、进行性营养不良除了需要进行激素治疗以外，还可以用辅助性药物，如大剂量的艾地苯醌、辅酶Q10、沙丁胺醇类的药物、大剂量支链氨基酸，以及二甲双胍等。

虽然这类药物在指南上并没有，但对患者是可能有获益的。此外，目前国际上也有特异性的治疗——基因的治疗，如51号外显子跳跃。而且随着科学的发展，治疗进行性肌营养不良的药物可能会越来越多。

专家提示：

当确诊为进行性肌营养不良，建议尽早在孩子两岁时，开始进行激素治疗，但要注意激素使用的规范化，且需要神经科医生的指导。此外，还需要使用辅助性的药物，比如艾地苯醌、辅酶Q10等，或者进行基因治疗，比如51号外显子跳跃疗法。